髓母细胞瘤是原发于颅内的一种高度恶性肿瘤。1～9岁和15～19岁是两个发病高峰年龄。髓母细胞瘤的具体病因不详。由于肿瘤位于小脑部位，平衡障碍是主要的起病表现。此外肿瘤容易压迫阻塞脑脊液循环通路，引起脑积水，表现为头痛、喷射状呕吐和视乳头水肿。手术、放疗和化疗的合理结合是主要的治疗手段。综合治疗后的整体5年生存率在60～70%作用。

2021年3月16日，国家卫生健康委将髓母细胞瘤纳入儿童血液病恶性肿瘤救治管理病种范围。